STUDI E PROGETTI IN CORSO CON ARRUOLAMENTO ATTIVO

STUDI IN CORSO SU HCC

1. STUDIO ASTRO: Studio ASTRO (Istituto Clinico Humanitas Rozzano), Studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su sorafenib come trattamento adiuvante del carcinoma epatocellulare dopo trattamenti a base di TACE.
   Obiettivo primario dello studio: Valutare l’efficacia e la sicurezza di sorafenib rispetto a placebo nel trattamento adiuvante di pazienti affetti da carcinoma epatocellulare (HCC) dopo trattamenti a base di TACE. L’end-point per la valutazione dell’efficacia primaria è rappresentato dal tempo alla recidiva.
   Principal Investigators: Prof. Armando Santoro Istituto Clinico Humanitas; Prof. Luigi Bolondi Medicina Interna
   Criteri di Inclusione

   • Conferma di HCC secondo i criteri AASLD
   • I soggetti da arruolare avranno ottenuto una risposta radiologica completa dopo un massimo di 3 sessioni di TACE +/- RFA/PEI entro 6 mesi dalla prima TACE (La TAC TORACE ADDOME E PELVI  che confermi la RC  deve essere fatta entro 4-6 settimane (42 giorni +/- 14 giorni) dopo la conclusione dell’ultimo trattamento loco-regionale.  La valutazione della RC radiologica dopo TACE che ha impiegato Lipiodol verra effettuata solo mediante la RMN)
   • ECOG ≤1
   • Classe A di Child-Pugh o B7
   • Aspettativa di vita stimata >6 mesi
   • Funzione renale adeguata: <1.5 x limite superiore del valore normale
   • Funzionalità midollare nella norma: piastrine  ≥ 50×109/L
   • Funzionalità epatica nella norma: bilirubina ≤3 mg/dL
   Protocollo

   • Il trattamento è in forma di capsule;
   • I soggetti verranno assegnati per randomizzazione sulla base di 1:1 a sorafenib 400 mg/bid o ad un placebo corrispondente
   • La durata prevista del trattamento è di 2 anni
   • Valutazione clinica ogni 8 settimane
   • Rivalutazione Radiologica ( TAC/RMN) ogni 8 settimane
   • Il nostro centro è attivo per la randomizzazione dei pazienti
   • Pazienti Arruolati: 2 ( U.O Medicina Interna Bolondi)

    

   Inizio arruolamento:	27/09/2011
   Previsione fine arruolamento:	31/12/2012
   Previsione fine studio:	31/12/2014

2. STUDIO BOOST: Studio randomizzato di fase 3: Sorafenib nel trattamento di prima linea dell’epatocarcinoma avanzato in pazienti con ridotta funzionalità epatica (classe B di Child-Pugh).
   Obiettivo primario dello studio: verificare l’efficacia dell’aggiunta di sorafenib (400 mg bis in die) alla migliore terapia di supporto in termini di effetto sulla sopravvivenza di pazienti affetti da epatocarcinoma (HCC) con ridotta funzionalità epatica (Child B).
   Criteri di Inclusione

   • Pazienti con diagnosi di HCC secondo i criteri AASLD/EASL
   • Stadio avanzato di malattia definito come HCC non candidato (ab initio o dopo progressione) ad alcun tipo di trattamento loco-regionale
   • Funzionalità epatica classificata come Classe B di Child-Pugh
   • Aspettativa di vita di almeno 2 mesi

    

   Protocollo

   • Il trattamento è in forma di capsule;
   • I pazienti eleggibili verranno assegnati a random (rapporto 1:1) a:
     braccio A: miglior terapia di supporto
     braccio B: miglior terapia di supporto + Sorafenib 800 mg (400 mg b.i.d.)
   • Valutazione clinica ogni 4 settimane
   • Rivalutazione Radiologica ( TAC/RMN) ogni 8 settimane solo per i pz in braccio sperimentale

    

   Inizio arruolamento:	03/05/2012
   Previsione fine arruolamento:	31/12/2012
   Previsione fine studio:	31/12/2014

3. Registro prospettico dei pazienti affetti da tumore primitivo del fegato ITA.LI.CA
   La realizzazione di questo progetto consentirà di disporre di una banca dati derivanti dalla pratica clinica, continuamente aggiornata e controllata, che rappresenterà lo strumento per eseguire analisi statistiche volte a:
   • monitorare l’evoluzione dello scenario epidemiologico e clinico dell’HCC nel nostro Paese;
   • definire e proporre nuove strategie per la diagnosi precoce e la gestione dell’HCC;
   • programmare studi clinici sperimentali basati sulla pratica clinica (studi “pragmatici”) d. produrre articoli scientifici sul tumore del fegato.

   Criteri di inclusione: Portatori di HCC o altro tumore primitivo del fegato

   Inizio arruolamento:	30/06/2012
   Previsione fine arruolamento:	31/12/2020
   Previsione fine studio:	31/12/2020

4. STUDIO ADI-PEG: Studio randomizzato di fase 3, in doppio cieco, multicentrico: ADI-PEG ( PEGILATO ARGININA DEAMINASI ) 20 e Best Supportive Care (BSC) versus Placebo e BSC in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato (HCC) con precedente fallimento della terapia sistemica ( Sponsor Polaris)ADI PEG 20 (pegylated arginine deiminase) è un agente sistemico di privazione arginina

   
   

Il nostro centro è attivo per la randomizzazione dei pazienti.
Al momento presso la U.O. Medicina Interna Bolondi: 1Pz Screning Failure 6 Pz Randomizzati (4 in corso di trattamento, 2 usciti)

ALTRI SUDI

1. Registro nazionale di pazienti con cirrosi epatica per la stima della prevalenza della trombosi venosa portale. Portal vein thrombosis Relevance On Liver cirrhosis: Italian Venous thrombotic Events Registry – PRO-LIVER
   
   Obiettivo I: stimare la prevalenza della PVT valutata mediante US con power-doppler in una coorte di pazienti affetti da cirrosi epatica di qualsiasi eziologia e di qualsiasi severità.
   Obiettivo II: Valutare annualmente i seguenti esiti:
   • Comparsa di complicanze trombotiche (trombosi venosa profonda e portale)
   • Comparsa di complicanze emorragiche digestive o di altra natura
     • Mortalità globale
     • Ricoveri ospedalieri per cirrosi scompensata
     • Comparsa di altre complicanze cirrosi correlate (episodi di ascite refrattaria,episodi di encefalopatia epatica, comparsa o progressione di varici esofagee, comparsa di ascite o episodi di ascite refrattaria, comparsa di ittero,comparsa di epatocarcinoma, infezioni, ed in particolare comparsa di peritonite batterica spontanea.
   Criteri di Inclusione

   • età > 18 anni
   • consenso all’inclusione nello studi
   • Cirrosi epatica di qualsiasi eziologia e severità (incluso HCC)

    

   Inizio arruolamento:	30/06/2012
   Previsione fine arruolamento:	30/06/2013
   Previsione fine studio:	30/06/2015

2. Progetto REPOSI 2012: Registro dei Pazienti per lo Studio delle Polipatologie e Politerapie in Reparti della Rete SIMI (Società Italiana di Medicina Interna)Il progetto REPOSI si propone di avviare uno studio collaborativo che coinvolga una rete di reparti ospedalieri di medicina interna che fanno parte della rete SIMI per la realizzazione di un registro dei pazienti anziani (età > 65 anni) con i seguenti obiettivi:
   • descrivere la prevalenza delle polipatologie e delle politerapie al momento del ricovero e alla dimissione dal reparto,
   • valutare i correlati clinico‐epidemiologici nelle diverse classi di pazienti in relazione al tipo e al numero di patologie e al tipo e al numero farmaci presenti al momento del ricovero in reparto e alla dimissione.
   • valutare i principali outcomes clinici alla dimissione (durata della degenza, mortalità intraospedaliera) delle diverse tipologie di pazienti in relazione al tipo di patologie e al tipo e al numero dei farmaci presenti al momento del ricovero nel reparto

   
   Criteri di inclusione: età > 65 anni
   Il nostro Centro è attivo per l’arruolamento dei Pazienti

   Inizio arruolamento:	02/05/2012
   Previsione fine arruolamento:	31/12/2012
   Previsione fine studio:	31/05/2013

3. STUDIO STEP: Studio italiano multicentrico prospettico sulle cause della steatosi epaticaObiettivi dello studio:
   • Valutare la prevalenza della steatosi epatica e delle sue cause in Italia.Valutare il consumo e le modalità di consumo delle bevande alcoliche in Italia nei soggetti con steatosi epatica.
   • Valutare lo stile di vita, in termini di dieta ed attività fisica quotidiana, ed i fattori di rischio per malattie metaboliche e cardiovascolari nei soggetti con steatosi epatica in Italia.
   • Costruire un data-base ed una rete nazionale per lo studio della steatosi epatica in Italia e per potere eventualmente sviluppare in futuro studi clinici controllati sul trattamento.
   Criteri di Inclusione

   • Tutti i pazienti  dai 12 agli 80 anni, osservati consecutivamente in ambulatorio o ospedalizzati, con diagnosi di steatosi epatica. Casi definiti “incidenti”.
   • Anche pazienti, sempre dai 12 agli 80 anni, con diagnosi di steatosi epatica formulata precedentemente fino ad un massimo di 6 mesi prima pero’ osservati in ambulatorio durante l’anno di osservazione. Casi definiti “prevalenti”.

   Presso la U.O Medicina Interna – Bolondi sono arruolati 50 pazienti

   Inizio arruolamento:	28/09/2011
   Previsione fine arruolamento:	31/12/2013
   Previsione fine studio:	31/12/2013

STUDI e PROGETTI CON ARRUOLAMENTO CONCLUSO e PAZIENTI ANCORA IN TRATTAMENTO

STUDI SU HCC

1. STUDIO EVOLVE 1: Studio randomizzato di fase III, in doppio cieco, multicentrico per valutare l’efficacia e la sicurezza di Everolimus (RAD001) in pazienti adulti con carcinoma epatocellulare dopo fallimento del trattamento con Sorafenib (protocollo CRAD001O2301)
   Presso il nostro centro:
   • 6 pazienti randomizzati, 5 usciti per Progressione di malattia, 1 in corso di trattamento.
   • 2 pazienti screening failure

1. STUDIO STORM: Stduio randomizzato di fase III, in doppi cieco, placebo-controlled su Sorafenib come trattamento adiuvante per HCC dopo resezione o trattamento loco-regionale.
   Presso il nostro centro:
   • screenati 25 pazienti
   • arruolati 15,
   • usciti 12
   • 3 ancora in trattamento.

    

   Inizio arruolamento:	02/10/2008
   Previsione fine arruolamento:	08/11/2010
   Previsione fine studio:	–/01/2014

2. STUDIO BAY 73-4506: studio uncontrolled open label multicentrico di fase II, sulla sicurezza di BAY 73-4506 in pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC)
   Presso il nostro centro:
   • Screenati 9 pazienti;
   • Arruolati 7;
   • Usciti 6;
   • 1 paziente  ancora in trattamento.

    

   Inizio arruolamento:	21/12/2009
   Previsione fine arruolamento:	12/08/2010
   Previsione fine studio:	19/02/2012

   ALTRI STUDI

3. Trattamento dell’epatocarcinoma (HCC) mediante chemioembolizzazione (TACE) selettiva tradizionale versus TACE selettiva con microsfere caricate con Doxorubicina: studio multicentrico, randomizzato in aperto, controllato.